El gobierno de Escocia ha autorizado el uso de un medicamento a base de cannabis para uso rutinario en el Servicio Nacional de Salud (NHS) por primera vez, en un gran avance para niños que padecen enfermedades de epilepsia poco comunes.
El medicamento a base de cannamidiol Epidyolex ha sido aprobado por la Scottish Medicines Consortium (SMC) para tratar el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox Gastaut. Estará disponible en combinación con clobazam, un anticonvulsivo existente, para pacientes mayores a los dos años.
Los ensayos clínicos han demostrado que la terapia combinada entre ambos podría reducir la frecuencia de las convulsiones hasta en dos tercios. El mismo se ha recomendado para pacientes en Inglaterra y Gales desde noviembre, y posteriormente se aceleró la financiación para que pudiera proporcionarse a los pacientes escoceses a partir de enero de este año.
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La decisión de SMC alinea a Escocia con el resto del Reino Unido, y marca el hito de ser el primer medicamento a base de cannabis que es cubierto en forma rutinaria por el NHS Scotland.
Hasta ahora, un pequeño número de pacientes podía acceder a la medicación solo a través de ensayos clínicos o por motivos compasivos después de aplicaciones caso por caso. El profesor Sameer Zuberi, neurólogo pediatra consultor del Royal Hospital for Children en Glasgow y académico de la Universidad de Glasgow, dijo que había recibido un «interés significativo» de los padres que habían agotado otras opciones de tratamiento. “Esta decisión es importante para los niños, y también para los adultos, que sufren los efectos de estas dos epilepsias severas y difíciles de tratar», destacó el médico.
“Habiendo recibido un gran interés de los pacientes y sus familias por opciones de tratamiento adicionales durante los últimos años, me alegro de que pronto estará disponible en el NHS para los pacientes elegibles en Escocia”, agregó.
El síndrome de Dravet es una forma rara y grave de epilepsia que comienza en la primera infancia. Se caracteriza por convulsiones frecuentes y prolongadas y es muy resistente a los medicamentos para la epilepsia existentes. Se estima que alrededor de dos o tres de cada 500 niños con epilepsia tienen esta forma de la enfermedad.
El síndrome de Lennox Gastaut suele aparecer entre los tres y los cinco años. La mayoría de los niños con Lennox-Gastaut tienen discapacidad intelectual o problemas de aprendizaje, incluso antes de que comiencen las convulsiones. Es muy probable que estos problemas puedan empeorar con el tiempo, especialmente si las convulsiones son muy frecuentes o graves. Suele también provocar convulsiones «tónicas», donde los músculos se ponen rígidos de forma incontrolable. Se diagnostica con más frecuencia en niños que en niñas y representa menos del cinco por ciento de todos los casos de epilepsia infantil.
Si bien los médicos han usado derivados del cannabis para tratar la epilepsia desde finales del siglo XIX, los investigadores aún no comprenden completamente por qué es efectivo el cannabidiol (CBD). Epidiolex contiene CBD pero no THC, el compuesto del cannabis que contiene los principios psicoactivos.
El medicamento fue aprobado a través del proceso de participación del paciente y el médico (PACE), que es utilizado por el SMC para medicamentos para tratar enfermedades muy raras y al final de la vida. Es el primer tratamiento de este tipo aprobado para uso rutinario en el NHS de Escocia desde que el gobierno del Reino Unido cambió la ley en 2018 para permitir la prescripción de medicamentos a base de cannabis.
Mark MacGregor, presidente del SMC dijo que “Sabemos por el poderoso testimonio dado por pacientes y médicos en nuestras reuniones PACE que nuestras decisiones sobre el cannabidiol tanto para el síndrome de Lennox-Gastaut como para el síndrome de Dravet serán bienvenidas y, con suerte, brindarán algún alivio para pacientes y sus familias».
Las reacciones adversas notificadas con más frecuencia fueron somnolencia, disminución del apetito, diarrea, fiebre, fatiga y vómitos.
Chris Tovey, director de operaciones del fabricante GW, dijo que el resultado «es una prueba de que los medicamentos a base de cannabis pueden pasar con éxito por extensos ensayos aleatorizados controlados con placebo y un riguroso proceso de evaluación de SMC para llegar a los pacientes que lo necesitan».
